Il Venetoclax è una molecola biologica che è risultata molto efficace nei pazienti con Leucemia Linfatica Cronica (LLC). Un farmaco innovativo che agisce in maniera selettiva inducendo la morte delle cellule tumorali. Il suo meccanismo di azione si svolge con una inibizione della proteina BCL-2. L’apoptosi, cioè la morte cellulare programmata, è regolata da questa proteina. Elevati valori di BCL-2 causano una mancata morte cellulare per cui le cellule tumorali sopravvivono.

Nella LLC ed in altre emopatie le cellule tumorali esprimono elevati livelli di BCL-2 per cui non sono più in grado di morire, cioè di andare incontro a morte programmata.

Pertanto con l’impiego di questo farmaco viene inibita molecola BCL-2 così le cellule incominciano a morire.

Venetoclax è in grado di indurre la morte delle cellule tumorali ed è il primo inibitore della proteina BCL-2 approvato in Europa.

Il farmaco ha già dato risultati promettenti con alti tassi di risposta in pazienti con LLC a prognosi sfavorevole recidivati e refrattari alle terapie standard.

Grazie al suo meccanismo di azione si sta cercando di unire l’efficacia del Venetoclax combinandolo ad altri farmaci per potenziare e migliorare i programmi terapeutici delle malattie ematologiche. Sono infatti in corso diversi studi non solo nella LLC ma anche nei linfomi e nelle leucemie acute di cui attendiamo i risultati.

Il ruolo della ricerca è fondamentale ed insostituibile per dare maggiore speranza.